先端医療研究センター神経変性疾患研究部

Research Focus研究内容

NKA機能正常化による治療法開発

ASPDの標的となるNKAポンプは、1つの神経細胞が作る全ATPの約7割を消費し、静止膜電位を始めとする神経細胞活動を維持している。従って、NKAの障害は、アルツハイマー病に留まらず神経変性疾患共通の原因となる。我々は、このNKAの分子運動に関わる領域(ピボット領域と名付けた)が、アルツハイマー病・パーキンソン病の原因毒性凝集体によるNKAの機能障害に関与すると考えている。
そこで、多様な神経疾患はNKA運動制御の破綻に由来すると考え、「膜蛋白質運動の正常化」という新規概念の治療法を提案し、遺伝子治療薬を開発している。本治療法は幅広い神経疾患に適用できると期待され、高い評価でAMEDの横断萌芽プロジェクトに採択され、現在進行している。

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